銳正基因(蘇州)有限公司(簡稱"銳正基因")今日宣布，其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001，在針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)的IIT人體臨床研究中，所有受試者均已完成至少48周隨訪，結(jié)果顯示安全性良好，高劑量所有受試者外周TTR蛋白下降幅度均超過90%。

2023年8月,銳正基因啟動(dòng)了中國第一個(gè)以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品ART001的IIT人體臨床研究，適應(yīng)癥為ATTR。ATTR是由于主要在肝臟產(chǎn)生的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)異常折疊而形成的淀粉樣物質(zhì)在周圍神經(jīng)、心臟等組織沉淀而導(dǎo)致，是一種嚴(yán)重甚至致死性疾病。ART001給藥四周后，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅均超過90%。相比國內(nèi)外其他同類產(chǎn)品高頻率出現(xiàn)的發(fā)燒等用藥反應(yīng)，ART001所有受試者均未出現(xiàn)任何輸注相關(guān)反應(yīng)。即使在幾十倍的飽和劑量下，ART001也未檢測到脫靶編輯。

2024年5月，IIT所有受試者完成至少24周隨訪，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅維持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依舊維持了同樣的水平，顯示ART001療效可以跨越人類肝細(xì)胞再生周期(200-300天)，具備只需一次給藥，即可長期有效的潛力。

ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)和美國FDA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類產(chǎn)品。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："ART001在人體臨床試驗(yàn)中，一次給藥即實(shí)現(xiàn)超90%的TTR穩(wěn)定敲除，這一杰出表現(xiàn)大大增強(qiáng)了我們加速推進(jìn)臨床試驗(yàn)的信心，我們期待以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物能夠?yàn)槿蚧颊咛峁┌踩?、有效與可及的創(chuàng)新療法。"

銳正基因簡介：

銳正基因(蘇州)有限公司成立于2021年7月，是一家專注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng)新型生物技術(shù)公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，在基因編輯領(lǐng)域快速崛起，多個(gè)產(chǎn)品管線正在穩(wěn)步推進(jìn)。其中，ART001(ATTR)和ART002(PCSK9)已進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段，其安全性和有效性數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于全球同類產(chǎn)品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

銳正基因已申請近10項(xiàng)國際專利，并成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺。作為中國首個(gè)將脂質(zhì)納米顆粒(LNP)載體應(yīng)用于體內(nèi)基因編輯并推進(jìn)至人體臨床試驗(yàn)的企業(yè)，銳正基因在非病毒載體體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域確立了領(lǐng)先地位。

憑借全球領(lǐng)先的技術(shù)創(chuàng)新和卓越的臨床數(shù)據(jù)，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時(shí)開展非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業(yè)中的領(lǐng)先地位，也進(jìn)一步鞏固了中國在全球基因編輯技術(shù)前沿的戰(zhàn)略地位。

展望未來，銳正基因?qū)⒗^續(xù)以創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展，以全球視野引領(lǐng)行業(yè)，致力于推動(dòng)基因編輯技術(shù)的商業(yè)與產(chǎn)業(yè)化，為全球患者帶來革命性治療方案，助力人類健康事業(yè)的進(jìn)步。