今年七月以來給中國內(nèi)地血友病患者造成嚴(yán)重威脅的“救命藥”凝血第八因子短缺問題即將得到緩解——國家食品藥品監(jiān)督管理局采取快速引進的基因重組第八因子“拜科奇”今天正式批準(zhǔn)在華上市，預(yù)計十二月初就可進入臨床使用。

從拜耳公司引進的該藥是中國第一個上市的基因重組人凝血因子，目前已在五十四個國家和地區(qū)被批準(zhǔn)使用。截止今年五月，臨床使用已超過七十億單位，未出現(xiàn)證實的病原體傳播病例，其有效性和安全性已在多項臨床試驗和長期臨床應(yīng)用中得到充分驗證。

血友病是一種遺傳性的凝血功能障礙性疾病，患者幾乎均為男性，中國約有十萬患者，但大多未獲診斷，目前接受治療的患者估計約為八千余人。

北京地區(qū)血友病協(xié)作組組長、協(xié)和醫(yī)院血液科主任趙永強教授稱，血友病患者最常見癥狀是因凝血因子缺乏導(dǎo)致的關(guān)節(jié)、肌肉外傷后出血、自發(fā)出血，如不及時治療，將出現(xiàn)極度疼痛、關(guān)節(jié)損害、殘疾，嚴(yán)重者內(nèi)臟出血致死。如果得到有效治療，患者便可像正常人一樣生活、學(xué)習(xí)和工作。因此，積極治療對患者和社會都有重要意義。

趙教授指出：中國多年來使用人血漿來源的凍干因子藥物的安全性有了很大提高，但由于目前獻血者常規(guī)病毒篩查項目有限，不能排查出全部已知的病毒和新發(fā)現(xiàn)的病毒，因此仍有感染病毒風(fēng)險。“拜科奇”采用基因重組技術(shù)，并以蔗糖代替人血白蛋白作為穩(wěn)定劑，生物學(xué)活性與從血漿中提純的相同，但降低了經(jīng)血液制品感染病毒的風(fēng)險。