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淋巴管畸形是一種罕見(jiàn)的先天性脈管畸形，可導(dǎo)致器官結(jié)構(gòu)功能障礙、反復(fù)感染和畸形。傳統(tǒng)的治療手段如手術(shù)切除、硬化治療、激光治療的療效并不理想，而且容易復(fù)發(fā)。美國(guó)斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的最近報(bào)道，3例兒童淋巴管畸形患者口服西地那非(偉哥)療效顯著。1例為10周的女?huà)?，其右胸及手臂部位出現(xiàn)巨大先天性紫羅蘭色無(wú)搏動(dòng)腫塊;5個(gè)月時(shí)發(fā)生充血性心力衰竭，超聲心動(dòng)圖顯示肺動(dòng)脈高壓但無(wú)先天畸形，經(jīng)保守治療后，心肺功能惡化;9個(gè)月時(shí)心臟插管證實(shí)肺動(dòng)脈高壓，開(kāi)始西地那非治療，畸形逐漸消退，4個(gè)月后可見(jiàn)一薄的藍(lán)色斑塊和贅生組織，心臟MRI檢查證實(shí)僅有少量殘余淋巴管畸形。

觀察到這一結(jié)果后，研究人員隨后開(kāi)展了口服西地那非12周治療2例淋巴管畸形患兒的探索性試驗(yàn)。第1例患兒年齡12個(gè)月，眼瞼部腫塊導(dǎo)致視線受阻，治療后患兒睜眼能力增加25%，但停藥后腫塊再次增大。第2例患兒15個(gè)月，有3個(gè)大的淋巴管畸形腫塊，硬化治療部分有效，接受西地那非治療后腫塊消退明顯，其中1個(gè)腫塊幾乎完全消退，但停藥后腫塊增大。治療未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，2個(gè)家庭選擇繼續(xù)治療。

這些研究結(jié)果顯示，西地那非可以成為治療淋巴管畸形的一個(gè)鼓舞人心的單藥或聯(lián)用藥物。研究人員已經(jīng)開(kāi)始進(jìn)行一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照研究，以觀察在更大人群中是否能夠繼續(xù)得出此結(jié)果。

西地那非可能是通過(guò)松弛平滑肌來(lái)實(shí)現(xiàn)囊腫減壓。這種松弛作用還可使二級(jí)淋巴管重新開(kāi)放。作者認(rèn)為，西地那非可能使淋巴系統(tǒng)內(nèi)皮功能障礙恢復(fù)正常。

西地那非劑量根據(jù)體重而定：8～20kg、20～45kg和>45kg患兒的劑量為10～80mg，每天3次(100mg/片)。